[📪정보] 새로운 크리스퍼 소식

[익명(211.47)]

https://www.ft.com/content/ccc4132a-9a4b-4c06-ad2c-a45af3deeb2e

다른데서는 얘기 많이 나왔는데 여기서는 얘기 안한거같아서 들고와봄

원래 크리스퍼 기술의 특장점은 어떤 유전자이든, 어디에 있는 유전자이든간에 일단 그 유전자에 도달할 수 있다면 그걸 바꿀 수 있다라는 점인데

이 바꿀 수 있는 능력자체는 크리스퍼 기술을 통해서 확보된 반면

그 유전자에 "도달하는 능력"은 아주 갖추지 못한 상태였음

그래서 이전까지 크리스퍼 기술이 적용되서 임상에서 성공한 대표적인 사례는 1 겸상적혈구빈혈증 2 레버선천성흑암시 이렇게 두 가지 정도가 있는데

이게 "유전자까지 도달하는 능력"을 못 갖춘 지금까지 상태에서 뽑아낼 수 있는 최적의 포텐셜이었음

겸상 적혈구 빈혈증 치료 같은 경우에는 혈구나 골수에 직접 접근해서 문제를 해결하는 게 아니라, 환자 몸에서 혈구를 뽑아내서 유전자를 바꾼다음 다시 삽입하는 그런 방식으로 이뤄졌는데 이런 방식을 ex-vivo라고 함. 이건 순전히 혈액에 관련된 질병에나 적용할 수 있는 거임 피는 뽑아내고 다시 넣을 수 있지만 신장이나 뼈를 그렇게 할 수는 없잖아

레버 선청성 흑암시의 경우에는 눈이라는 기관 자체가 밖으로 드러나있고 다른 인체기관이랑 독립된 존재여서(눈알 형태로 되어있어서 다른 기관이랑 떨어져있음) 그냥 눈알에 바로 주사를 하는 식으로 해결할 수 있었음

하지만 대부분의 병은 이렇게 해결이 불가능함

그런데 이번에 처음으로 태아가 아닌, 성인의 인체 내 유전자를 교정함으로서 크리스퍼 유전자 가위 기술을 in vivo 방식으로 적용해 질병을 치료하게 된거임

이번에 치료하게 된 병은 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증이라는 질병으로 해로운 단백질이 축적되어서 사망에 이르게 하는 병인데 단 한번 투약만으로 해로운 단백질을 87%까지 줄일 수 있었다고 함

이걸 해낸 주체는 크리스퍼 기술 발견으로 노벨상을 수상한 다우드나 박사가 설립한 기업이고 앞으로 다른 유전병에도 크리스퍼 치료가 확대될 직접적인 계기가 될 수 있다고

[익명(59.14)]

지리네 ㅅㅂ ㄷㄷㄷ

[맙ㄱㅂ다(39.112)]

유전병이 흔한건 아니라고 생각하는데 발병하면 돈과 삶이 철저히 파괴되어서 저소득층이나 서민들은 그냥 안태어나는게 나을정도로 피폐해지는거 같다.