https://news.mit.edu/2024/charmed-collaboration-creates-therapy-candidate-fatal-prion-diseases-0627
CHARMed collaboration creates a potent therapy candidate for fatal prion diseasesMIT Whitehead and Broad Institute researchers designed an epigenetic editor that can silence the prion protein gene, which could potentially be developed into a therapy against fatal prion diseases. The same approach could be used against other genetic diseases.news.mit.eduhttps://www.nature.com/articles/d41586-024-02115-z
โEpigenome editorโ silences gene that causes deadly brain disordersPrion diseases are caused by misfolded proteins, but a new tool can stop them forming in mice.www.nature.comThat is why Vallabh was excited to discover, when she entered into a collaboration with Whitehead Institute for Biomedical Research member Jonathan Weissman, that Weissmanโs group likes to work at full throttle. In less than two years, Weissman, Vallabh, and their collaborators have developed a set of molecular tools called CHARMs that can turn off disease-causing genes such as the prion protein gene โ as well as, potentially, genes coding for many other proteins implicated in neurodegenerative and other diseases โ and they are refining those tools to be good candidates for use in human patients. Although the tools still have many hurdles to pass before the researchers will know if they work as therapeutics, the team is encouraged by the speed with which they have developed the technology thus far.
โThe spirit of the collaboration since the beginning has been that there was no waiting on formality,โ Vallabh says. โAs soon as we realized our mutual excitement to do this, everything was off to the races.โ
๋จผ์ ํ๋ฆฌ์จ ์ฒจ๋ฃ๋ ๊ฒ์ด๋ค์ ์ํด ๊ฐ๋จํ ์ค๋ช ํจ.ย ์์ฝํ๋ฉด ๋๋ฅผ ๊ฐ๋ฐ์ด๋ด๋ ๋ ์ฑ ๋จ๋ฐฑ์ง์ธ๋ฐ ์๊ฐ ์ผ์ผํค๋ ๋ํ์ ์ธ ๋ณ์ด ๊ด์ฐ๋ณ, ๊ด๋ก๋ณ, ์คํฌ๋ํผ, ์ผ์ฝฅ๋ณ์. ์น๋ฃ๋ฒ์ ์ปค๋ ์๋ฐฉ๋ฒ๋ ์ ๋ฌดํ๊ณ ๋๋งย ์ง์ค์ ์ผ๋ก ์กฐ์ง๋ ์๋ผ๋ผ ๊ฑธ๋ฆฌ๋ฉด ์น์ฌ์จ 100ํผ์(๊ด๊ฒฌ๋ณ ๊ฐ์ ์ฌ์ค์ 100ํผ๋ ์๋๊ณ ๋ฌธ์ ๊ทธ๋๋ก 100ํผ)ย ๊ณฑ๊ฒ ์ฃฝ๋ ๊ฒ๋ ์๋๊ณ ์น๋งค ๊ฑธ๋ ค์ ๋ฅ์ค์ค ํฉ๋ฟ๋ฆฌ๋ค๊ฐ ๋น์ฐธํ๊ฒ ๋ค์ง๋ค
๋ฒ์ญํ๊ธฐ ๊ท์ฐฎ์์ ๊ฐ๋จํ ์์ฝํ์๋ฉด ๊ทธ๋์ ์ธ๋ฅ๊ฐ ์ ์ธ ๋ฐฉ๋๊ฐ ์์ด์ ๋ถ, ๋ฝ์ค, ์คํ ํด๋ ์ด๋ธ๋ก ๋ฐ์ ๋ชป ์์ ๋ ๋ณ์์ฒด์ธ ํ๋ฆฌ์จ์ ํฌ๋ฆฌ์คํผ๋ฅผ ๊ฐ์กฐํ ์ ์ ์๊ฐ์๋ก ์นจ๋ฌต์์ผฐ์
์ฅ๋ฅผ ๋์์ผ๋ก ์คํํ ๊ฒฐ๊ณผ ํ๋ฆฌ์จ ๋ฐํ ์๋๋ฅผ 80% ๋ฆ์ท๋๋ฐ ์ด๋ ํ๋ฆฌ์จ ์น๋ฃ์ ํ์ํ ์์น๋ณด๋ค ํจ์ฌ ๋์ ์์น์. ์ด์ ์คํ์ ๋ฐ๋ฅด๋ฉด ํ๋ฆฌ์จ์ 20%๋ง ์นจ๋ฌต์์ผ๋ ์ฆ์์ด ๊ฐ์ ๋๋ค๊ณ ํจ
์ฐธ๊ณ ๋ก ํ๋ฆฌ์จ ๋ฟ ์๋๋ผ ์์ธ ํ์ด๋จธ ๋ฑ์ ์ผ์ผํค๋ ๋
์ฑ ๋จ๋ฐฑ์ง๋ ์นจ๋ฌต์ํฌ ๊ฐ๋ฅ์ฑ๋ ์๋ค๊ณ ๋ ์ธ๊ธํ์
์์ง์ ์ฅ ์คํ ๋จ๊ณ์ด๊ณ ์ ์ ์๊ฐ์ ํน์ฑ์ ์์ ์ฑ๊ณตํด๋ ์ค์ง๋๊ฒ ๋น์ํ ์ง๋ง ๊ทธ๋์ ํ๋ฆฌ์จ ๋ณํ์ ์นจ๋ฌต์ํค๊ธด ์ปค๋ ๋ชฉ์จ์ค๋ง ๊ฒจ์ฐ ์ฐ์ฅํ ์ ์์๋ ๊ฑธ ์๊ฐํ๋ฉด ๋ฌด์ง๋ง์งํ๊ฒ ๋ฐ์ ํ๊ฑฐ์
๊ทธ๋ฐ๋ฐ ์ข๊ฐ์ ํ๋ฆฌ์จ๋ ์์จ ์ ์์ผ๋ฉด์ ์ m์ ํ๋ชจ์ ์ ๋ชป ๋๋๊ฑฐ๋ ธ?
์คํธ - dc App
๋ ํฉ ํฌ๋ฆฌ์คํผ
์ญ๋ ธํ๋ ์ธ์ โฆใ
ํด๋น ๋๊ธ์ ์ญ์ ๋์์ต๋๋ค.
๊ทผ๋ฐ ์์ง ์คํ ์ด๊ธฐ๋ผ ์์์ ์ข ๊ฑฐ์ณ์ผ ํจ. ๋ง ์ฒซ๊ฑธ์ ๋ฐ์๊ฑฐ๋ผ
๋ ์ฑ๋จ๋ฐฑ์ง์ด๋ผ๋๊ฒ ํน์ ์๋ฉด์ ์ํ ๋ ์์ด๋ ๋จ๋ฐฑ์ง๊ณผ ๊ด๋ จ๋๊ฑฐ์? ๋ง์ฝ ๋ง๋ค๋ฉด ์๋ฉด์ ๊ดํ ์ ๋ต์ ๊ฐ๊น์์ง์๋์๊ฒ ๋ค๋ ํฌ๋งํ๋ก ํ๊ฐ๋
์ ์ฅ ๋ ์ฐ์ด์ ์ด์ผ?
ํ๋ฆฌ์จ์ด ์ด๋ค ๊ฑด์ง ๊ฐ์ํ๋ฉด ์ฐ์ด์ ์ด๋ผ๋ ์กด๋ ๋๋จํ๊ฑฐ์
ํฉํธ๋ ์ญ๋ ธํ๊ฐ ์์ผ๋ฉด ์ ์น๋ฃ์ ๊ฐ ๋์๋ ์๋ฌด๋ฐ ์๋ฏธ๊ฐ ์๋ค๋ ์ ์
๋ณ์ ์? ๋๊ฐ ์ง๊ธ ๋น์ฅ ์ ์ณ๊ฑธ๋ฆฌ๋ฉด ์ญ๋ ธํ ๋์ฌ ๋๊น์ง ๋ชป ์ฌ๋ ๊ฑฐ์.
ํฉํธ๋ ๋ ๊ฐ์กฑ๋ ฅ์ด ์์ ์๋ค๋ ์ ์.. ์ธ๊ฐ, ์น๊ฐ ํ ๋จธ๋, ํ ์๋ฒ์ง๋ ๊ตํต์ฌ๊ณ ๋ก ๋์๊ฐ์๊ณ ์ ๋ถ 100์ธ ๊ฐ๊น์ด ์ฌ์ฌ
๋ํฌ์ง ์ด๋ฅด์ ๋ค์ ๊ตํต์ฌ๊ณ ๋ฅผ ์ค์ผ ๋ง์ด ๋นํ์ จ๋.. ์ญ๋ ธํ ๋์๋ ๊ตํต์ฌ๊ณ ์๋ชป ๋นํ๋ฉด ใ ๋๊ฒ ๋ค
๋ค์ ํ๋ฒ ์ด์๋์ ํ์ด๋๊ณ ์ด์์๋จ๊ฒ ์ฌํ๊น์ง ์กด์ฌํ๋ ๋ชจ๋ ์ธ๋ฅ์ ์๋ช ์ฒด์ค ์๋์ ์ธ ํ์ด์์ ๊นจ๋ซ๋๋ค...
๊ฑ ์ ์ ์ ํธ์ง์ผ๋ก ๋์ฐ๋ณ์ด ์ ์ ์ ์น ๋ฏ์ด๊ณ ์น๋๊ฒ ๋ชจ๋ ์ง๋ณ ์๋ฐฉ์ ๊ธฐ๋ณธ์ธ๊ฒ ๊ฐ์. ์ญ๋ ธํ๋ ๊ทธ ๋ค์์ด๊ณ .
๋ ์ฐ์ด์ ์ด์ผ?
์ฐ์ด์ ใ ใ ใ ใ
์น๋ช ์ ๊ฐ์กฑ์ฑ ๋ถ๋ฉด์ฆ๋ ์ก์ ์ ์๋ ๊ฑด๊ฐ
์ ๊ฑฐ ์ฃผ ํ๊ฒ์ด ๊ทธ๊ฑฐ์
ํ๋ฆฌ์จ์ ในใ ์ฐ์ด์ ์ด๋ผ๋ ์์ผ๋ฉด ์ข๊ฒ ์. ์น๋ช ์ ๊ฐ์กฑ์ฑ๋ถ๋ฉด์ฆ ์ด๋ฐ๊ฑด ในใ ์ฃฝ์๋ ๋ง ๊ธฐ๋ค๋ ค์ผํ๋๋ฐ
ํ๋ชจ๊ฐ์ง๊ณ ์๊พธ ์ด์ผ๊ธฐํ๋ ๊ฒ๋ ์์ํ๋ค